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美國藥品審評制度研究(十)

作者:     來源: 中國健康傳媒集團-中國醫藥報 2019-04-18

  加速程序相關概念的界定

  

  美國新藥審評的加速程序包括加速許可、優先審評、快速路徑、突破性治療四種方式,在新藥審評中使用加速程序,有助于改進藥品的可獲得性,增強醫藥產業的國際競爭力。

  

  在使用新藥加速程序,并使用不同的加速審評方式時,涉及嚴重疾病、已有的治療方案、尚未滿足的醫療需要、臨床終點和臨床利益等概念。

  

  (一)嚴重疾病

  

  1.病情是否嚴重

  

  疾病或癥狀是否嚴重,屬于臨床判斷事務,判斷標準基于下列因素:是否關系患者的生存和日常生理功能;如果不加治療,該疾病會發展為較輕或更重疾病。當然,所有危及生命的疾病都是嚴重疾病。

  

  2.藥品是否用于治療嚴重疾病

  

  該藥品必須對疾病的嚴重表現或癥狀產生直接效果或其他希望達到的效果。具體包括:(1)旨在改善對嚴重疾病診斷或檢查的診斷用藥品。(2)旨在緩解或預防與治療相關的嚴重副作用的藥品。(3)旨在避免或減少與某種嚴重疾病治療相關的嚴重不良反應的藥品。(4)旨在預防嚴重疾病或減少某種疾病發展為更嚴重疾病、更嚴重階段的藥品。

  

  (二)已有治療方案

  

  已有治療方案是指:(1)在美國獲得許可或批準,治療與新藥相同適應證的藥品;(2)臨床實踐中公認的標準治療方案。

  

  可以預見的是,在新藥研發過程中,對特定癥狀的標準治療規程也在演進,所以FDA在判斷已有的治療方案時,通常關注藥品針對的特定適應證,以及現行標準治療規程的治療選擇。

  

  判斷適用加速許可的藥品或者伴有風險評估和減低策略的藥品是否被視為已有的治療方案時,適用下列原則:(1)如果藥物是基于替代終點或中間臨床終點被批準加速審評,但尚未通過驗證性臨床試驗,不被認為是已有治療方案。(2)如果一種藥品因限制流通而獲得加速許可,且研發的受試者人群有資格在限制流通的情況下使用該藥品進行治療,應當將此藥品視為已有治療方案。

  

  (三)尚未滿足的醫療需要

  

  尚未滿足的醫療需要是指,已有的治療方案尚未充分解決某種疾病的治療或診斷。通常包括特定人群的即刻需要,如某種嚴重疾病缺乏治療方案,或者僅存在有限的治療方法;還包括更長期的社會需要,如解決抗生素的耐藥性問題。

  

  1.沒有已有治療方案的情況

  

  當某種嚴重疾病沒有已有治療方案時,確實存在尚未滿足的醫療需要。

  

  2.存在已有治療方案的情況

  

  當某種疾病存在已有治療方案時,如果一種治療方法滿足下列條件,通常視為能解決尚未滿足的醫療需要。(1)對該疾病的某種嚴重后果有治療效果,而已有的治療方案對這種后果并未起作用。(2)與已有治療方案相比,對疾病的嚴重后果有更好的療效。(3)當患者有某種嚴重癥狀,且不能忍受已有治療方案或對已有治療方案沒有反應時,此藥品能夠見效。(4)可以與其他重要的藥品聯合用藥,而其他藥品卻無法與已有治療方案聯合用藥。(5)相對于已有治療方案而言,具有有效性;同時,避免了已有治療方案出現的嚴重毒性和較不嚴重的常見毒理作用或減少了有害的藥物相互作用的可能性。(6)相對于已有治療方案而言,是安全、有效的,并存在有據可證的收益,如預計能令嚴重癥狀有所改善。(7)應對正在出現的或可預見的公共衛生需要,如能應對藥品短缺。

  

  3.在加速許可項下唯一的已有治療方案

  

  FDA認為,在加速許可條款下,最好有不止一種治療方案獲得許可,否則在許可后的確證試驗中,未必能對藥品的臨床收益加以驗證。因此,如果唯一獲得批準的治療方案是基于替代終點或中間臨床終點,而且臨床收益尚未在許可后的研究中得到驗證,FDA將認為相關的藥品是用于應對尚未滿足的醫療需要。

  

  (四)臨床終點和臨床收益

  

  臨床終點是一個特征或者變量,直接衡量藥品的治療效果。如患者是否感到癥狀有所緩解、功能是否有所改善或改進了存活的可能性。

  

  臨床收益是指在既定疾病的情況下,具有臨床意義的積極治療效果。判斷時,必須將臨床利益同治療風險相比較,以確定對患者是否具有整體收益。

  

  (摘編自《美國藥品審評制度研究》 中國醫藥科技出版社出版 袁林 著)


(責任編輯:郭厚杰)

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